>  > 

中煤协:一季度供需偏紧缓解 煤价将高位回调

 小编点评🍑
➍🥂🥄被挂上热搜的的“1米糖葫芦”,暴露专坑中国年轻人的新型骗局,04版要闻 - “空中快递”到了,请查收(在现场),“智启A时代,引领新京彩”——北京移动正式发布“全球通网络尊享服务”,迈入A时代

全力支持保障性住房用地 让更多家庭实现住有所居最新版截图

富豪黄仁勋避税80亿截图罗尼·奥沙利文 :架起中英斯诺克桥梁截图“句句不提骂人,句句都是骂人”截图上海凤凰子公司发生火灾 事故未造成人员伤亡截图六大行中期“红包”将至,银行乘风再起?银行ETF(512800)涨近1%,单周吸金1.83亿元截图

cq9电子游戏在线官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达cq9电子游戏在线官网,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号cq9电子游戏在线官网,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

苏州一地实行作业熔断机制 保障学生充足睡眠2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 62淳于媛清o

    以色列军方增强戈兰高地兵力🏀➣

    2024/12/11  推荐

    187****6653 回复 184****3790:扫黑除恶 维护公平正义:“肉霸”欺行霸市 群众敢怒不敢言✮来自大同

    187****6727 回复 184****4158:积极践行社会责任 我爱我家社区公益+乡村振兴双引擎硕果累累🐰来自景德镇

    157****2763:按最下面的历史版本❥🧑来自锦州

    更多回复
  • 1012项航会907

    中共中央批准:赵俊民任云南省委委员、常委🐏👙

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:俄外长:美通过外交渠道声称“不希望也不会同俄直接开战”⛚来自六盘水

    158****6645:通道会议:伟大转折的起点🔍来自辽源

    158****7133 回复 666🍧:AI•显见未来:TCL全球技术创新大会即将启幕👈来自铜仁

    更多回复
  • 296何育强tb

    福建东方古典家具陈俊辉:市场没有后来者⏱😒

    2024/12/09  不推荐

    滕育韦ex:下周3只新股申购 明天比亚迪供应商来了📵

    186****6419 回复 159****2017:下周A股继续上攻?券商观点来了 大盘股稳健支撑🧑

中国制造能否诞生「奢侈品」?热门文章更多

相关专题

最新专题