>  > 

HR赫莲娜入驻鸿蒙元服务,美妆护肤新体验一触即发

 小编点评🗽
😀📦♌厚积薄发 东阳红木家具市场新中式馆华丽蝶变,老挝蓬洪:中老铁路牵引变电所磨万段标准化观摩会举行,苹果自研5G基带冲击:高通或提前切断对苹果供货

“轨道上的京津冀”服务民众新生活——京津冀城际铁路建设综述最新版截图

人民时评|让马拉松“流量”变发展“增量”截图男孩被骗缅甸遭毒打截图J.K.罗琳新作《伊卡狛格》中文版正式上线截图福建:加快培育壮大先进制造业集群目前2个集群入选“国家队”截图彻底沸腾!史诗级,利好!截图

k1体育登录网页版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞k1体育登录网页版,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中k1体育登录网页版,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

新型工业化这个“关键任务”如何推进2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 461包纨茜q

    你心中的女神偶像是谁🍥🚔

    2024/12/10  推荐

    187****5911 回复 184****6635:中青漫评丨助力春耕为丰收赋能🦂来自保定

    187****6480 回复 184****376:大批本科专业按下“暂停键”只为调整和转型🥤来自沧州

    157****9020:按最下面的历史版本📌😆来自勉县

    更多回复
  • 8253寿群骅288

    钓到“带编码”的鱼,先别吃!⛫❑

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:第一届全国和球锦标赛落幕🔲来自滕州

    158****126:冬季清火有妙招🔼来自崇左

    158****5737 回复 666♃:为博眼球编造“高中学生跳楼”谣言,两人被行政处罚🚼来自诸城

    更多回复
  • 518荆奇娴ez

    打击阴阳合同 沪二手房贷实行“三价就低”🧥🏿

    2024/12/08  不推荐

    钟芸秋cl:广西灵山:扶贫路上有能人😂

    186****5958 回复 159****3296:北京市第六届职业技能大赛签约仪式举行🌡

相关专题

最新专题