>  > 

叙利亚首都大马士革多次响起爆炸声

 小编点评🎯
🎍🈯🛶时评:露或不露,不是个问题,香港举办首届中医药文化节,中国药企出海新风向:过亿美元BD交易频现,东南亚、中东成新热门地

铁穆臻|毛主席为首的中国共产党领导中国人民创造的世界上史无前例的五大奇迹最新版截图

中国一二队包揽冠亚军截图吴泽桐任珠海市副市长、代理市长截图干燥脱皮?秋冬季护肤指南来了截图习近平同巴西总统卢拉共同签署联合声明宣布携手构建中巴命运共同体截图塔克拉玛干沙漠锁边“合龙”进入攻坚倒计时截图

华体会hth登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示华体会hth登录,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中华体会hth登录,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

今日辟谣(2024年12月3日)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 142应盛彩l

    海贼王第1133话完整版,时隔22年的重逢,罗宾、大家都哭了🅿🖊

    2024/12/10  推荐

    187****6029 回复 184****9941:【党旗在基层一线高高飘扬】刘树安:盘活林地资源 打响苗木招牌🏷来自临汾

    187****6599 回复 184****9833:稽古系列 | 长方凳🍵来自白山

    157****77:按最下面的历史版本🙎📞来自通州

    更多回复
  • 4603云宜佳73

    中国驻加拿大使馆:中方敦促加方正确看待中方正常开展的北极活动🤶✂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:又是百股破净!历史数据显示,市场底已越来越近🚟来自勉县

    158****4924:国家网信办出台公众账号管理新规 剑指虚假信息、流量造假📐来自诸城

    158****3402 回复 666💁:俄外交部:阿萨德已放弃叙利亚总统职位🎹来自舟山

    更多回复
  • 701孟茂泽sw

    构建共建共治共享的城乡基层治理格局(法治头条)🕝📦

    2024/12/08  不推荐

    溥影灵bm:第三届中国—印度洋地区蓝色经济发展合作论坛将在云南昆明举办❓

    186****5679 回复 159****5572:朱昌俊:“扫雪和奖学金挂钩”,争议从何而来🔮

克利夫兰联储行长:美联储处于或接近放缓降息步伐的阶段热门文章更多

相关专题

最新专题