>  > 

探访中国木拱桥传统营造技艺传承人:建桥...

 小编点评📒
🔽⛫⛿《咬文嚼字》“2024年十大流行语”发布 哪些词入选?,“搭便车”出事故如何担责?,“人民出行”发挥平台管理优势积极参与行业抗疫工作

本周华南地区焊管价格现抑后仰 需求偏弱最新版截图

冰雪概念股大涨翻倍!主题基金飘红,还能买吗?截图人民网“人民投诉”发布11月消费维权数据报告截图海贼王第1133话完整版,罗宾时隔22年的重逢,草帽一伙都哭了截图不仅是阅读空间 实体书店探索更多新业态截图【理响中国】推动“五个文明”协调发展截图

bsports必一中国

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉bsports必一中国,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人bsports必一中国,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作bsports必一中国,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示bsports必一中国,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

阿萨德政权垮台,伊朗失去“抵抗之弧”重要一环,后续还可能修复吗?伊朗会怎么做?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 371元翔友a

    春节申遗成功,促进文明交流互鉴(和音)🉐♻

    2024/12/10  推荐

    187****3967 回复 184****9269:“两重”建设利当前惠长远🌒来自景洪

    187****7940 回复 184****5050:宿迁交警“洗尾亮牌”让货车“身份”可见📆来自南充

    157****1388:按最下面的历史版本☏🎲来自宿豫

    更多回复
  • 6129阙世才10

    流淌的历史(下),驱动中国的现代梦想😧🧜

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:成都混团世界杯决赛 中国队夺冠😨来自天门

    158****7275:重庆医科大学附属第一医院:智慧医院为高质量发展“赋能增效”🐇来自湘乡

    158****6977 回复 666🧕:59岁郭富城与小4岁岳母罕见合影,俩人状态却是天差地别,一个像时尚小伙,一个似沧桑大妈🚩来自即墨

    更多回复
  • 110赵朋纨zm

    节后生意好 迎来开门红❴♦

    2024/12/08  不推荐

    齐盛紫jd:伦敦股市3日下跌🃏

    186****2279 回复 159****8901:离职后感觉很焦虑怎么办?⚺

相关专题

最新专题