>  > 

人民网三评“种草笔记”之一:真实岂能随心所欲

 小编点评➵
🍆🐺⚤江苏扬州:初冬瘦西湖冷暖分明,历史上,中国央行仅在2009-2010年实施过“适度宽松”的货币政策,人民网三评“高仿账号”之一:谨防“李鬼”坑“李逵”

成都市青羊区:将博物馆办进校园里最新版截图

无人报考!多所大学,面临倒闭截图日本自卫队计划强化太空监视截图果然人的好奇心不能太重截图如何把组织优势转化为企业改革发展动力(深度关注·“三新”党建调研行③)截图有高精尖也有小改造,这32项地铁创新成果全来自一线职工截图

cq9电子游戏app官网版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人cq9电子游戏app官网版,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

比亚迪这波杀疯了?!4.68万荣耀版新车亮相4S店,友商集体破防:这价格卷到姥姥家了!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 672东方栋爱a

    担心圣诞现抢购潮 英国消费者提前购物📲🚡

    2024/12/10  推荐

    187****3403 回复 184****1399:安徽坚持在发展中保障和改善民生🎉来自恩施

    187****4446 回复 184****4412:刘晓峰:论阴阳思想的起源——来自中国古代时间文化体系视角的审视💭来自绍兴

    157****9582:按最下面的历史版本🌖😬来自肇庆

    更多回复
  • 1668裴明艳38

    这个时代还需要“诗以养心”吗?🖌♡

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:丰县生育八孩女子事件📧来自崇左

    158****9860:科技赋能“五篇大文章”高质量发展,乐山市商业银行荣获“科技赋能金融机构奖”🍰来自黄冈

    158****6261 回复 666😒:土耳其国防部称该国军用直升机坠毁事故已致6人死亡⚁来自中山

    更多回复
  • 600梅启功ta

    意大利中部一燃料库爆炸 伤亡惨重引发关注🍠🥔

    2024/12/08  不推荐

    郑辰滢wn:菲律宾坎拉翁火山喷发 灰柱达3000米✰

    186****6375 回复 159****7581:“澳车北上”落地以来 备案澳门私家车3万多辆📇

相关专题

最新专题